Капсулы Миглустата являются ингибиторами глюкозилцерамидсинтазы. В 2006 году Европейское агентство по лекарственным средствам признало препарат орфанным препаратом для лечения болезни Нимана-Пика типа С. В 2009 году он был одобрен для лечения прогрессирующих неврологических симптомов у взрослых и подростков с болезнью Нимана-Пика типа С. Продукт одобрен для лечения болезни Нимана-Пика типа С более чем в 30 странах, включая Австралию, Канаду. , Швейцария и Япония. Продукт является препаратом, одобренным во всем мире для лечения болезни Нимана-Пика типа C. Размер препарата составляет 100 мг, доза – 200 мг перорально три раза в день. [1]