Показания к применению препарата Элзонрис
Для лечения бластной плазмоцитоидной дендритноклеточной опухоли (БПДК) у детей в возрасте от 2 лет и старше, а также у взрослых пациентов:

Пациенты, ранее не получавшие лечение
Пациенты, ранее получавшие лечение
(Примечание: БПДК — редкое и агрессивное гематологическое злокачественное заболевание)

Характеристики препарата Элзонрис
Дозировка: 1000 мкг/1 мл (флакон для однократного применения)
Механизм действия препарата Элзонрис
Конъюгат антитело-лекарственное средство (ADC), воздействующий на CD123:

Целевая часть: интерлейкин-3 (ИЛ-3) специфически связывается с антигеном CD123 на поверхности опухолевых клеток
Цитотоксическая часть: конъюгированный укороченный дифтерийный токсин вызывает апоптоз опухолевых клеток
Уникальный механизм действия: селективно уничтожает опухолевые клетки, которые в высокой степени экспрессируют CD123
Статус одобрения препарата Элзонрис в мире
Одобрено FDA США 21 декабря 2018 г.):
Первый таргетный терапевтический препарат для лечения БПДКМ
Получен статус орфанного препарата и приоритетное рассмотрение
EU EMA (одобрено 7 января 2021 г.)
Применение и дозировка Элзонриса
Стандартная доза:
12 мкг/кг внутривенная инфузия (время каждой инфузии ≥15 минут)
Цикл дозирования: 1 цикл каждые 21 день, ежедневное введение в дни 1–5
Ключевые требования к лечению:
Препараты для предварительной терапии: Ввести за 1 час до инфузии:
Кортикостероиды (например, дексаметазон)
Антагонисты H1/H2-рецепторов
Жаропонижающие анальгетики
Требования к мониторингу:
Перед лечением: определить уровень сывороточного альбумина, функцию печени, массу тела
Первая доза каждого цикла: стационарное наблюдение ≥24 часов
Последующие инфузии: амбулаторное наблюдение ≥4 часов
Коррекция дозы: Нежелательные явления Меры лечения на уровне реакции Синдром повышенной проницаемости капилляров (СПК): Полное прекращение приема препарата Повышение уровня печеночных ферментов (≥5 раз выше ВГН) Приостановка приема препарата до выздоровления
Побочные реакции препарата Элзонрис
Частота возникновения ≥20% (основные данные исследования):
Системные реакции: лихорадка (77%), периферические отеки (55%), утомляемость (41%)
Со стороны пищеварительной системы: тошнота (64%), рвота (32%)
Лабораторные отклонения:
Гипоальбуминемия (83%)
Повышение уровня печеночных ферментов (АЛТ 45%/АСТ 41%)
Предупреждение в черном ящике:

Синдром повышенной проницаемости капилляров (СПК):
Потенциально опасен для жизни (проявляется гипотонией, гипоальбуминемией, отеками)
Необходим контроль веса (повышение ≥3% указывает на риск)
Гепатотоксичность:
Может прогрессировать до печеночной недостаточности
Данные клинических исследований препарата Элзонрис
Основное исследование STML-401-0114 (NCT02113982):

Тип пациента Количество случаев ORR Медиана OS Впервые начавшие лечение 29 90% Не достигнуто Пациенты с опытом лечения 15 67% 8,5 месяцев

Данные о выживаемости: 24-месячная выживаемость впервые начавших лечение пациентов достигает 52%
Препарат Элзонрис для особых групп пациентов
Дети:
Безопасность у пациентов в возрасте ≥2 лет аналогична безопасности у взрослых
Данные по пациентам в возрасте <2 лет отсутствуют Беременность: Исследования на животных демонстрируют эмбриотоксичность (противопоказано во время беременности) Лактация: Прекратить прием препарата в течение ≥1 недели после окончания лактации Взаимодействие с другими лекарственными средствами Элзонриса Гепатотоксичные препараты (например, ацетаминофен): повышают риск поражения печени Иммунодепрессанты: могут повышать риск инфекции Меры предосторожности при применении Элзонриса Мониторинг CLS: Необходимо определить уровень сывороточного альбумина ≥3,2 г/дл до начала лечения Ежедневно контролировать массу тела (при резком повышении на ≥3% необходимо проявлять бдительность) Профилактика и контроль инфекций: Профилактическое применение противовирусных/антибактериальных препаратов (при необходимости) Ведение инфузии: Только внутривенная инфузия (подкожные/внутримышечные инъекции запрещены) Перед инфузией необходимо развести препарат 0,9% раствором хлорида натрия Часто задаваемые вопросы об Elzonris В: Что делать, если после инфузии возник озноб? О: Немедленно прекратить инфузию и назначить симптоматическое лечение (например, дифенгидрамин). Инфузию можно возобновить после облегчения симптомов. В: Можно ли делать прививку во время лечения? О: Живые вакцины (например, вакцина MMR) запрещены, а реакция на инактивированные вакцины может быть снижена. В: Как оценить ранние симптомы синдрома хронической усталости? A: Обратите внимание на резкое увеличение веса, отёк нижних конечностей или одышку. В: Необходима ли плановая профилактика синдрома хронической усталости? A: В настоящее время стандартной программы профилактики нет, и ключевым фактором является строгий мониторинг. (Примечание: Данное руководство содержит информацию о сертификации FDA/EMA. Пожалуйста, соблюдайте местные правила при применении препарата.) Приложение: Важные рекомендации по безопасности. Первое применение должно проводиться в медицинском учреждении с неотложными состояниями. Перед назначением препарата необходимо оценить функцию печени и состояние сердечно-сосудистой системы пациента.