Хлорамбуцил — ароматическое производное азотистого иприта и активный цитотоксический препарат. К его клиническим показаниям относятся болезнь Ходжкина, несколько неходжкинских лимфом, хронический лимфоцитарный лейкоз, макроглобулинемия Вальденстрема и прогрессирующая аденокарцинома яичника. Он также оказывает значительное терапевтическое воздействие на некоторых пациентов с раком молочной железы.
Этот продукт представляет собой алкилирующий агент двойного назначения, классифицируется как неспецифический препарат в клеточном цикле и оказывает наиболее сильное воздействие на фазы М и G1 клеток. Он вызывает алкилирование путем образования высокоактивной этилениминовой группы, которая в основном вызывает сшивку двух спиральных цепей ДНК и влияет на ее функцию, тем самым разрушая репликацию ДНК и оказывая противораковое действие.