‌Пероральный раствор Лизапрама‌ — это препарат, используемый для лечения ‌спинальной мышечной атрофии (СМА). Он улучшает двигательную функцию, регулируя сплайсинг гена SMN2 и увеличивая выработку функционального белка SMN. Дозировку следует корректировать в зависимости от веса пациента. Препарат следует принимать строго по указаниям врача, обращая внимание на возможные побочные эффекты и противопоказания.

1. Показания и механизм действия
‌Показания‌: В основном используется для лечения ‌спинальной мышечной атрофии (СМА), в том числе у младенцев, детей и взрослых. СМА — это редкое генетическое заболевание, вызванное дефектами гена SMN1, которое может привести к мышечной слабости и дегенерации двигательной функции.
‌Механизм действия‌: Воздействует на ген SMN2, изменяя процесс его сплайсинга, увеличивая выработку полноразмерного белка SMN, компенсируя недостающую функцию гена SMN1 и задерживая прогрессирование заболевания.
2. Применение и дозировка
‌Корректировка дозировки‌: Дозировка должна быть строго рассчитана в соответствии с весом пациента. Обычно принимается перорально один раз в день. Конкретная дозировка определяется врачом после оценки.
‌Дозировка‌: Препарат можно принимать непосредственно перорально или смешивать с небольшим количеством пищи. Обязательно проглатывайте его полностью, чтобы избежать потери дозы.
‌Требования к хранению‌: Его необходимо хранить в холодильнике при температуре 2-8 ℃ вдали от света. Его необходимо использовать в течение указанного времени после вскрытия.
3. Меры предосторожности и побочные эффекты
‌Распространенные побочные эффекты‌: Могут включать лихорадку, сыпь, диарею и т. д.; в тяжелых случаях могут возникнуть повышенные печеночные ферменты или аллергические реакции, и следует своевременно обратиться за медицинской помощью.
‌Противопоказания‌: Противопоказано лицам с аллергией на ингредиенты препарата; лица с тяжелой дисфункцией печени и почек должны быть тщательно обследованы.
‌Лекарственное взаимодействие‌: Может повлиять на метаболизм при использовании в сочетании с другими препаратами, и врач должен быть проинформирован о других используемых препаратах.
‌Требования к мониторингу‌: Функция печени и уровни белка SMN необходимо регулярно проверять во время лечения для оценки эффективности и безопасности.
4. Применимая группа и противопоказания
‌Применимая группа‌: Младенцы, дети и взрослые пациенты с диагнозом СМА.
Лица с мутацией гена SMN1, подтвержденной генетическим тестированием, и низким числом копий гена SMN2.
‌Противопоказания‌: Пациенты с тяжелыми нарушениями функции печени. Лица со специфическими метаболическими нарушениями или историей лекарственной аллергии.
V. Эффективность и долгосрочное лечение
‌Оценка эффективности‌: Раннее лечение может значительно улучшить переносимость физических нагрузок и замедлить ухудшение дыхательной функции, но индивидуальные различия велики.
‌Долгосрочное лечение‌: Необходимо сочетать многопрофильное сотрудничество, такое как реабилитационное обучение и нутритивная поддержка, а также регулярно контролировать и корректировать план лечения.
‌Советы‌: Лизапран необходимо использовать под руководством профессионального врача, и дозу нельзя корректировать или прекращать самостоятельно. Если во время лечения возникают аномальные симптомы, следует своевременно связаться с медицинской бригадой.